百济神州宣布NMPA接受zanubrut

北京时间年10月24日，百济神州（纳斯达克代码:BGNE；港交所代码：）今天宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理zanubrutinib，一款在研布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，作为针对复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者潜在疗法的新药上市申请（NDA）。Zanubrutinib由百济神州位于中国北京的科研中心自主研发，目前百济神州正在全球范围开展其作为单药及与其他疗法联合用药以治疗多种血液恶性肿瘤的临床开发。今年8月，zanubrutinib用于治疗R/R套细胞淋巴瘤（MCL）的首个新药上市申请已被NMPA正式受理。

百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强先生评论道：“我们的团队今年已经完成了三个在中国的新药上市申请的申报，其中两个来自zanubrutinib，一个来自我们的在研抗PD-1抗体替雷利珠单抗。我们期望着这些申报一旦获批，将进一步推进百济神州的商业化转型进程，并为癌症患者带来更多重要的治疗选择。”

百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士表示：“我们非常高兴zanubrutinib作为治疗复发/难治性CLL/SLL患者的新药上市申请被NMPA受理。同时，我们也很高兴地公布zanubrutinib治疗这类患者的关键性临床研究的主要数据。数据表明，在随访时间相对较短的情况下，zanubrutinib的总缓解率（ORR）高达80%。中国的临床研究结果与我们全球临床研究数据是一致的。”

这个NDA的申请资料涵盖了百济神州全面的临床、非临床以及药学（CMC）数据资料，包括针对91位中国R/RCLL/SLL患者按照每次mg、每日两次口服给药剂量进行的单臂关键性2期临床研究结果。对这项研究的疗效数据的独立评审结果显示，截至年6月15日数据截点为止，中位随访时间为9.1个月，总缓解率（ORR）为80%，包括完全缓解（2%），部分缓解（39%），和部分缓解伴淋巴细胞增多（40%）。中位缓解持续时间尚未达到，因为研究中达到疾病缓解的患者有超过一半在数据截止时仍持续显现出缓解状态。Zanubrutinib的安全性与此前报告的临床数据一致。对这项临床研究患者更多的随访更新数据将作为这次NDA的增补部分递交给NMPA，同时也计划在近期的一场医学会议上公布。

Zanubrutinib最近获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格，用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）患者。百济神州计划根据全球临床1期试验结果于年上半年向FDA提交zanubrutinib作为针对WM患者的潜在治疗方案的NDA。

百济神州正在针对zanubrutinib开展广泛的注册性临床研究，其中包括一项已完成患者入组的针对WM患者对比目前已获批治疗WM的BTK抑制剂伊布替尼的全球3期临床研究。Zanubrutinib还在一项针对先前未经治疗的CLL/SLL患者对比苯达莫司汀/利妥昔单抗的全球3期临床研究中进行评估，以及与GAZYVA?（奥比妥珠单抗）联合治疗R/R滤泡性淋巴瘤的关键性2期随机临床试验中进行评估。在中国，除针对R/RMCL和R/RCLL/SLL的关键性2期临床研究外，百济神州已经完成了一项针对华氏巨球蛋白血症（WM）的关键性2期临床研究的患者入组。百济神州正计划开展一项在R/RCLL/SLL患者中对比伊布替尼的3期临床研究。

关于慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞性淋巴瘤

（SLL）

慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）属于起源于B淋巴细胞的非霍奇金淋巴瘤（一种血液肿瘤）。本质上来说，CLL和SLL属于同一种疾病，区别仅在于肿瘤最初发生的位置。[i]当大部分肿瘤细胞分布在血液和骨髓时为CLL，即使淋巴结和脾脏也经常被发现有肿瘤细胞分布。当大部分肿瘤细胞分布在淋巴结时，肿瘤被定义为SLL。[ii]

[i]“ChronicLymphocyticLeukemia/SmallLymphocyticLymphoma”FactSheet,LymphomaResearchFoundation.Accessedat: