20多年以来首次获批毛细胞白血病治疗药

毛细胞白血病(HCL)是一种罕见的、无法根治的、进展缓慢的淋巴增殖性慢性白血病，可导致严重的、危及生命的后果，包括严重感染、出血和贫血等症状。年Lumoxiti获得美国FDA批准，用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病成人患者;年Lumoxiti获得欧盟委员会(EC)批准，这是近20多年以来首次获批治疗毛细胞白血病的药物，有望满足复发性或难治性毛细胞白血病患者的就医需求，提高毛细胞白血病患者的预后。

图源：lumoxitihcp

Lumoxiti总缓解率(ORR)75%

年9月，Lumoxiti(moxetumomabpasudotox)获得美国食品药品管理局(FDA)批准，用于治疗既往已接受过至少2种系统治疗(包括嘌呤核苷类似物[PNA])治疗失败的复发性或难治性毛细胞白血病(HCL)成人患者;同年12月，Lumoxiti被指定为“孤儿药”;今年2月，Lumoxiti获得欧盟委员会(EC)的批准。

Lumoxiti是一种抗CD-22重组免疫毒素，该药是治疗HCL的一种首创(first-in-class)级别的创新药物。Lumoxiti在美国和欧盟的批准，均基于关键性III期临床研究(Study)的数据。该研究是一项单臂、多中心研究，在80例既往接受了至少2种方案的复发性或难治性HCL成人患者中开展，评估了Lumoxiti单药治疗的效果和安全性。该研究在全球14个国家34个治疗中心开展。

该研究结果已在年美国血液学会(ASH)年会上公布，数据显示，Lumoxiti单药治疗的总缓解率(ORR)为75%，持久的完全缓解率(CR)为36%(29/80)，定义为血液学缓解至少维持天的完全缓解(CR)。有81%的CR患者经历了微小残留病灶的杀伤，即MRD阴性状态。此外，病情获得CR的患者在5年后维持CR的概率为61%。

图源：mdedge

毛细胞白血病(HCL)是什么?

毛细胞白血病(HCL)是一种罕见的白血病，占所有成人白血病病例的2-3%[1]，年，毛细胞白血病作为独立的临床疾病初次被报道[2]。在显微镜下观察，这些细胞拥有细小的细胞质凸起，类似于毛发，而这正是该疾病被命名为毛细胞白血病的原因。该疾病的特征性表现为全血细胞减少、脾肿大，以及血液、骨髓和其他造血器官中可见毛细胞[3]。

目前毛细胞白血病并没有标准的治疗方案，尽管很多患者在治疗初期表现缓解，但约30%-40%的患者在一次治疗后5-10年内病情会出现复发，在随后的治疗中，缓解时间缩短、毒性积累，很少有治疗选择[4]。

此次Lumoxiti的出现成为过去20多年来获批治疗毛细胞白血病的初个药物，标志着HCL临床治疗的一个重大里程碑。未来，研究人员将会继续研究新药物为更多毛细胞白血病患者带来诊疗希望。

参考来源：

[1]Long-TermLUMOXITI(moxetumomabpasudotox-tdfk)TreatmentShowedDurableCompleteResponseinHairyCellLeukemiaTrial

MDedgeHematologyandOncology