白血病是一组疾病状态的总称，而非单个疾病。它是源于造血干细胞（血细胞的“鼻祖”）分化演变为正常成熟血细胞的发育进程中，任意发育阶段的细胞发生恶变、异常增殖、克隆扩张，而取代正常血液成分。
在攻克白血病方面，全世界科学家付出了诸多努力，逐步研发出了很多新的治疗方法。年，美国FDA又批准了一些治疗白血病的新选择，本期健康说和大家分享一下。
Arzrra(ofatumumab，奥法木单抗)，获准为CLL维持用药
年1月15日，经由Gnmab公司、葛兰素史克（GlaxoSmithKlin）、诺华（Novartis）合作开发的Arzrra获得FDA批准，用于复发转移性CLL患者经过≥2种方案治疗获得部分或完全缓解后的维持用药。Arzrra是一种靶向抗CD20的单克隆抗体药物，CD20分子可表达在CLL细胞和B细胞表面，参与调节细胞增殖分化，抗CD20抗体可抑制B细胞生长并诱导其凋亡。一项名为PROLONG的研究数据显示，对于上述患者，与不进行维持用药相比，Arzrra维持用药的PFS（肿瘤无进展生存期）延长了14.2个月（29.4个月对比15.2个月），进展风险降低50%。
Arzrra联合方案获批用于治疗复发性CLL
年8月30日，Arzrra+氟达拉滨+环磷酰胺联合方案获FDA批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病复发患者。一项名为COMPLEMENT2的临床研究显示，对于上述患者，在氟达拉滨+环磷酰胺方案基础上，Arzrra的联合使用进一步延长了10.1个月的PFS（28.9个月对比18.8个月），进展风险降低了33%。
Imbruvica(ibrutinib，依鲁替尼)获批作为CLL的一线用药
年1月15日，经由Gnmab公司、葛兰素史克（GlaxoSmithKlin）、诺华（Novartis）合作开发的Arzrra获得FDA批准，用于复发转移性CLL患者经过≥2种方案治疗获得部分或完全缓解后的维持用药。Arzrra是一种靶向抗CD20的单克隆抗体药物，CD20分子可表达在CLL细胞和B细胞表面，参与调节细胞增殖分化，抗CD20抗体可抑制B细胞生长并诱导其凋亡。一项名为PROLONG的研究数据显示，对于上述患者，与不进行维持用药相比，Arzrra维持用药的PFS（肿瘤无进展生存期）延长了14.2个月（29.4个月对比15.2个月），进展风险降低50%。
Vnclxta(vntoclax)获批用于检测到特殊染色体变异的CLL患者
年4月11日，由艾伯维（AbbVi）和罗氏（Roch）旗下基因泰克（Gnntch）合作开发的Vnclxta(vntoclax)获FDA批准，用于伴有17号染色体短臂缺失变异（17p缺失）且既往用过≥1种方案治疗后的CLL患者。17p染色体片段上有多个肿瘤抑制基因（如p53、ALOX等），17p缺失导致其上面的多个抑癌基因失活，相应的促癌基因如BCL-2则相对活跃而促发癌细胞繁殖。Vnclxta能够选择性抑制CLL细胞中促癌基因BCL-2过表达的BCL-2蛋白（BCL-2蛋白能抑制癌细胞自我凋亡），从而恢复癌细胞的自我毁灭凋亡信号，达到治疗肿瘤的目的。一项纳入例上述患者的非随机临床研究显示，80%的Vnclxta治疗患者获得了部分或完全缓解。
Blincyto(blinatumomab)，获批用于前体B细胞性ALL儿童患者
年8月30日，美国FDA加速批准安进公司（Amgn）的Blincyto用于治疗儿童复发难治性的费城染色体阴性（Ph-）的前B细胞性ALL。Blincyto是一种双特异性抗体药物，其作用靶点为，双特异性靶向肿瘤表面CD19抗原和T细胞表面CD3抗原，可使免疫T细胞连接到肿瘤细胞而产生特异性抗肿瘤反应。Blincyto用于上述儿童患者的疗效和安全性获得了一项纳入93例儿童患者研究的数据支持，该研究后续将进一步随访这些患者使用Blincyto治疗后的长期疗效。
希望在接下来的一年里，在治疗白血病领域能有更大的突破和更多的选择。
文章来自抗癌卫士app
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