药神里的慢性粒细胞白血病,现如今不请

一部电影，除了非常好看，还能反映人间的顽疾，推动社会的进步，已是额外的荣光。

---韩寒

“他们根本吃不起正版药，

他们就等着我把药带回去救他们的命。”

这句让人泪奔的台词

出自近期刷爆朋友圈的一部电影

《我不是药神》

影片根据真实事件改编

围绕一位患者寻求低价救命药展开

讲述主人公们在高价救命药

与低价走私药、法理与人情对与错之间的选择

上演了各种真实却又荒诞的感人故事

笑中有泪

引人深思

慢性粒细胞白血病

这种平时较少了解的疾病

通过这部电影的热映

在大众视野中揭开了神秘的面纱

电影里所描述的慢性粒细胞性白血病，是一种造血干细胞克隆增生性疾病。在人群中的发病率随年龄的增长而提高，绝大多数为中老年患者。该病全球年发病率约为1/10万，在我国的发病率为0.36/10万，占白血病的第三位，相对比较罕见。目前较明确的诱因为大剂量的放射线照射。二战时广岛和长崎遭遇核打击后，当地慢性粒细胞性白血病的患病率出现了大幅上升。Ph染色体是慢粒的特征性异常，也是其重要发病机制。患者体内九号染色体中长链的ABL基因，与二十二号染色体上长链的BCR基因发生并列性易位，而产生一种新的融合基因，即BCR-ABL基因，会导致人体骨髓中的粒细胞从此不受控制地增长，并在血液中不断地积累，无限增生，形成肿瘤。

慢性粒细胞白血病的发病过程分为慢性期，加速期与急变期。在慢性期，患者通常没有什么明显不适，大部分患者是在体检时发现白细胞总数明显增多，进一步做骨髓穿刺而确诊。慢性期的长度取决于疾病被诊断以及治疗的介入时间，一般持续1～4年。如果没有进行治疗的话，疾病就会进入加速期。在此阶段，当粒细胞开始大量增殖并拥挤正常的血细胞时，就会出现类似白血病的症状，如发热、消瘦、骨骼疼痛，贫血和出血，生活质量严重下降。此时已经暗示疾病在持续恶化，并将向急变期转化。一旦病症进入急变期，患者的状况就会急转直下，治疗效果不佳。在影片中医生说某角色已经进入急变期，就是这个阶段了，往往在数月内死亡。

电影中矛盾的焦点“神药格列宁”，即现实中由瑞士诺华制药生产的格列卫，学名叫做伊马替尼。年被美国FDA批准作为Ph染色体阳性慢性粒细胞白血病的一线治疗。它的诞生，是肿瘤治疗中第一个真正意义上的靶向治疗，也为后来其他癌症靶向药的出现起到了重要的参考性作用。在格列卫诞生前，只有30%的慢粒患者能在确诊后活过5年。格列卫将这一数字从30%提高到了89%，且在5年后，依旧有98%的患者能取得完全缓解。伊马替尼的开发者布莱恩·德鲁克尔、尼古拉斯·莱登，也获得了年美国拉斯克奖和年日本国际奖。

生命无价，但是人类科技的结晶是有价的。当年该药物在我国的售价是2.35万，美国和韩国的售价分别是1.36万和1万左右。普通家庭根本无法承受如此高昂的药价，所以主人公不得不从国外购买仿制药，被病友们奉为“药神”。但是随着治疗“慢粒”药物增多，仿制药的国产化，药品价格在逐渐降低。年我国将慢性粒细胞白血病纳入大病医保的范围，使得进口药物花费降为-元/月，国产药物报销后花费仅有-元/月。从电影故事发生的年开始，16年过去了，随着治疗药物与手段的进步，“慢粒”已经不似当年狰狞模样，甚至有转为慢性病治疗的可能。慢粒患者“两年吃掉一套房”的境况也成了过去式。

目前国内采用最广泛的一线治疗方案，就是口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，其一代药物就是影片中提及的救命药伊马替尼，二代药物有尼洛替尼、达沙替尼。目前应用TKI治疗的患者，90%可长期存活，并且其服用方便，副作用较小，对正常工作及生活影响较小。相关研究显示长期服药患者中约一半能够达到深度缓解，故早期、足量、规律的服药是治疗慢粒的基础。而少数因各种原因无法使用TKI治疗的患者可考虑干扰素、化疗、羟基脲类药物控制。当然了，如果选择造血干细胞移植，还是存在治愈的可能。而随着医疗技术的创新发展，通过科学的治疗，患者的总生存率已有了大幅提升。

西安交大一附院血液内科团队

小编有话说：

影片中故事开始的年，慢粒白血病患者的存活率为30%，到年，这一比例已上升至85%。这其中是医药改革、医学研究和无数患者与医疗工作者推动的结果。就像影片中主人公所说，今后会越来越好，希望这一天早点到来。

图/文：血液内科

策划

编辑：张潇丹

责任编辑：庞亮

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