白血病系列之七慢性粒细胞白血病CML

慢性粒细胞白血病（CML）是四种最常见的白血病之一，在世界上所有的白血病病例中约占15%。该疾病若不能得到及时的治疗，患者将会在三到五年的时间里，疾病从慢性期发展到加速期，最后至急变期，从而迅速致命！

年由美国FDA获批上市的尼洛替尼，对治疗CML有很好的疗效。一项II期临床研究还表明，尼洛替尼对46%的具有格列卫抗药性的病人有效，且副作用更小，通常不会出现格列卫治疗时常见的毒性反应。另外，尼洛替尼的不良反应总体上可以很好的被接受。

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年，美国FDA批准尼洛替尼用于治疗慢性期（CP）和加速期（AP）费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）。

年6月，美国FDA批准尼洛替尼用于治疗慢性期（CP）新诊断为费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）的成年患者，这些患者对先前的治疗耐药或有耐受性，包括格列卫。

年3月，诺华公司宣布，美国FDA扩大了尼洛替尼的适应症，以包括慢性期（CP）费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML-CP）的1岁或以上小儿患者的一线和二线治疗。

商品名：Tasigna（达希纳）

英文名：nilotinib（尼洛替尼、尼罗替尼）

规格：/mg

原研厂家：美国诺华

美国获批时间：年

图注：美国原研版尼洛替尼

图注：中国上市原研版尼洛替尼

1、慢性期（CP）费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）新诊断的成人患者。

2、用于治疗慢性期（CP）和加速期（AP）费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML），包括对伊马替尼在内的耐药或不耐受的成年患者。

1、对于新诊断的Ph+CML-CP患者推荐剂量：口服mg，每天两次。

2、对于耐药或不耐受的Ph+CML-CP和Ph+CML-AP患者推荐剂量：口服mg，每天两次。

服用方法：空腹服用，饭前至少2小时或饭后至少1小时。

尼洛替尼是一种激酶抑制剂，可通过阻断一种称为BCR-ABL的蛋白质（可促进异常细胞生长），在CML中发挥作用。另外，在测定条件下，尼洛替尼还能够克服BCR-ABL激酶突变导致的伊马替尼耐药性。

01

新诊断的Ph+CML-CP成年患者

在一项开放标签，多中心，随机试验中，测得了尼洛替尼与格列卫（伊马替尼）在细胞遗传学上对于治疗新诊断的Ph+CML-CP成年患者中的疗效。

共招募患者名，随机分配至尼洛替尼组，其中（名）接受mg每日两次，（名）接受mg每日两次，伊马替尼mg每日一次组（名），所有患者在诊断后六个月内，除羟基脲和/或阿那格雷未接受过CML-CP治疗。

尼洛替尼组中位年龄47岁，mg组56%患者男性多于女性，mg组62%患者男性多于女性。在所有患者中，60%以上是白人，25%为亚裔。

试验主要研究终点是研究药物开始后12个月的主要分子反应（MMR）。

试验结果显示，尼洛替尼mg组和格列卫mg组在12个月的MMR对比为44%VS22%，可以看出，尼洛替尼组MMR使格列卫组得两倍。

图注：试验结果图

01

不良反应

在安全性方面，尼洛替尼常见不良反应为皮疹（36%），皮肤瘙痒（19%），恶心（19%），疲劳（19%），鼻咽炎（19%），便秘（15%），关节痛（15%），腹泻（14%），肌肉疼痛（14%）。

02

格列卫耐药或不耐受的Ph+CML-CP和CML-AP患者

在一项单臂，开放标签多中心的研究中，评估了尼洛替尼对伊马替尼耐药或不耐受的的CML（慢性期CP和加速期AP）患者的疗效和安全性。

试验设计：数据截止时，统计入组患者例CML-CP，至少随访6个月；以及例CML-AP患者，至少随访6个月。在这些患者中，共计名CML-CP和CML-AP可评估疗效。

患者特征：名患者约50%为男性，85%以上是白人，30%年龄在65岁以上；73%的患者对格列卫耐药，27%的患者不耐受，先前接受格列卫治疗中位时间约为31个月；先前85%的患者使用羟基脲，62%的患者使用干扰素，8%的患者进行干细胞或骨髓移植。

CML-CP患者中位持续时间为8.7个月，CML-AP患者中位持续时间为5.6个月。确认的CML-AP疗效终点为血液学反应（HR），定义为完全血液学反应（CHR）或无白血病证据（NEL）。

试验结果显示，CML-AP患者血液学反应率为26%。

图注：试验结果图

02

不良反应

在尼洛替尼常见不良反应为皮疹（33%），恶心（31%），头痛（31%），疲劳（28%），腹泻（22%），便秘（21%），呕吐（21%），关节痛（18%），咳嗽（17%），鼻咽炎（16%）。

文章信息仅供参考，具体治疗谨遵医嘱！

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