说起造血干细胞的应用，已经有几十年的历史了。年，法国开展了世界上首例同胞造血干细胞移植治疗范可尼贫血。年，美国开展了首例非血缘造血干移植（UCBT）。同年，我国的沈伯钧教授开展了UCB的混合移植，使我国UCBT临床应用与研究跟上了国际该领域发展的步伐。年报道了5例UCBT治疗儿童白血病，首例移植患儿现已正常工作。年实施了自体造血干细胞移植治疗获得性重型再生障碍性贫血（SAA），患者至今无复发健康生存，从幼儿园小朋友成长为了一名优秀的中学生。
造血干细胞移植可以治疗很多血液病和免疫缺陷性疾病、先天遗传性疾病、遗传代谢疾病等。
造血干细胞非常容易获取，供者没有任何痛苦。此外，造血干细胞供体来源广泛，采集方便；实体库内实物储存一旦配型成功可以快速获得。近年治疗白血病的研究显示，造血干细胞移植具有很好的清除残留白血病细胞，提高移植疗效的作用。造血干细胞移植已成为一项成熟的医疗技术，在世界范围内，据不完全统计，造血干细胞可以应用于80多种疾病的治疗，主要包括难治性恶性血液病，如复发和高危的急性白血病、高度恶性淋巴瘤、高危骨髓增生异常综合征及儿童实体瘤，如神经母细胞瘤等；良性血液病，包括骨髓衰竭类疾病，如获得性重型再生障碍性贫血；先天性免疫缺陷病等。
造血干细胞移植分为自体移植和异体移植两种。自体造血干细胞移植顾名思义就是在生病时利用自己出生时留存的造血干细胞进行治疗。与异基因（亲缘性或非血缘）造血干细胞移植相比自体移植不需要HLA配型，不会发生移植物抗宿主病，因此，治疗相关并发症低，更安全。除上述提到的可治疗疾病之外，由于孩子出生时存储的造血干细胞十分年轻，可能具有抗衰老功能；利用先进的基因编辑技术，有望实现罕见病、遗传病的治疗。比如我们发现的一个X连锁的环形铁粒幼细胞贫血家系，家中患病者5人之多，现有治疗只能依靠输血，如果留有自己的造血干细胞，也许可以通过基因编辑技术将致病基因修复。造血干细胞保留了个人最原始的遗传信息，其出生后患有的重大疾病，可以通过与该遗传信息进行比对，来推导疾病的发病原因，进而明确诊断和治疗。因此，从遗传病，探索疾病发病机制的研究角度，在出生时自体造血干细胞也有保存价值。现有的研究资料显示出了造血干细胞很多未知的功能。未来，造血干细胞将有更广阔的应用前景。
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