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近日,小分子靶向药领军企业深圳市塔吉瑞生物医药有限公司(以下简称“塔吉瑞”)医院进行I期临床试验的全新机制抗慢性髓系白血病(ChronicMyelocyticLeukemia,CML)Bcr-Abl变构抑制剂TGRX-已成功完成首例受试者给药(FIH)。
慢性髓系白血病,俗称慢粒,是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤。在受累的细胞系中,可找到Ph染色体和(或)BCR-ABL融合基因[1]。我国慢性髓系白血病的年发病率为0.39/10万~0.99/10万。调查结果显示,中国慢粒患者中位发病年龄为45~50岁,相较西方国家CML中位发病年龄67岁[2],更趋于年轻化。
目前临床上用于慢粒临床治疗的Bcr-Abl抑制剂包括,一代伊马替尼、二代尼洛替尼、达沙替尼、博舒替尼、氟马替尼,以及三代帕纳替尼(尚未在国内上市)等。因慢粒起病缓慢,早期常无自觉症状,部分病人在确诊时已处晚期,而晚期患者对药物耐受性差,缓解率低且缓解期很短[1]。年电影《我不是药神》的热播,引发社会各界对慢粒与患病群体用药难问题的