年8月，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）药物tisagenlecleucel获美国FDA批准上市，用于治疗难治或至少接受二线方案治疗后复发的B细胞急性淋巴细胞白血病，是首个上市的CAR-T药物。
国际顶尖医学杂志《新英格兰医学杂志》近期发布了此款药物的一些临床试验数据。这是一项全球性、多中心的II期临床试验，使用患者自身的白细胞进行基因重组，通过抗CD19嵌合抗原受体改造T细胞，以特异性地杀死癌细胞。
试验纳入75例3-21岁的可复发或难治疗的B细胞急性淋巴细胞白血病患者，61%的病人在造血干细胞移植后复发，患者几乎没有什么后续的治疗方案，但是CAR-T疗法让这些病人获得了希望，治疗3个月内总体缓解率是81%，所有对治疗有应答的病人通过流式细胞检测未发现残留病灶。
对治疗产生应答的病人，其6个月无事件生存率和总生存率分别为73%和90%。76%的病人总生存期超过了12个月，缓解的中位总生存期尚未达到。Tisagenlecleucel在患者血液里存在的时间长达20个月。
CAR-T类药物在部分血液肿瘤中虽然产生了惊人的应答率，但也发生了不得不让人重视的副作用，三到四级的不良事件发生比例约为73%，77%的病人出现细胞因子释放综合征，其中48%的病人使用Tocilizumab治疗，需要在重症监护室中进行，40%的病人出现神经系统事件。暂时没有出现脑水肿的报道。
以往对于骨髓移植后复发的患者或治疗失败的患者，并没有什么太多的选择，可能临终关怀是医务工作者最常面对的。随着CAR-T药物的出现，让我们对血液肿瘤有了新的治疗手段和方法，对于白血病患者来说，这些新的治疗举措给予了他们生的希望。
我们密切 特别值得注意的是：美国等国家80%以上的癌症治疗药物未在中国内地注册，抗癌新药在国内上市的时间目前来说遥遥无期，肿瘤患者在国内也就失去了治疗的机会。因此，赴港就医成为肿瘤患者在此形势下的最好选择。在此，香港特区肿瘤中心温馨提醒患者：香港正规渠道的全球抗癌新药必须由有用药资质的香港注册医生确认患者适用后方可开具处方。为了肿瘤患者的用药安全、有效，患者最好亲自赴港，先请有用药资质的注册医生诊断病情，根据医生的诊症和评估，结合患者实际情况确定用法用药，在医生的全程监护下安全用药，切不可运用民用快递来邮寄药品或购买来路不明的非正规来源药品。
只要病情需要，香港特区肿瘤中心医生可以为患者引入与世界同步的先进药物，实施最新的治疗方法。香港特区肿瘤中心依托香港，为患者在全球想办法。在治疗癌症严格执行美国NCCN指南，治疗手段先进可靠。与远赴美国、欧洲、日本、澳洲治癌相比，赴香港治癌不但医药费用更低，而且出境手续简便，语言文字相通，亦省去翻译环节，避免了高额的翻译费用和因翻译错误造成的病情误判。
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