儿童急性淋巴细胞白血病走在ldq

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急性淋巴细胞性白血病（ALL）是儿童期最常见的恶性肿瘤，其长期生存率已经从年代的10%迅速提高到今天的90%，国内如上海儿童医学中心等也几乎能达到这个水平。尽管结果令人欣慰，但需要做的工作还是不少。

年10月15日，医院和St.Jude医院的两位医生在新英格兰医学杂志上发表名为“儿童急性淋巴细胞性白血病”的讨论，有很多值得我们学习和思考的地方。

跟大多数癌症的发生发展一样，ALL是基于遗传学背景（存在易感基因如IKZF1）下、外界因素影响的数次突变（或染色体异位，表观遗传学，抑癌基因缺失等）所致。好在儿童ALL对化疗非常敏感、且儿童组织细胞再生能力强、免疫系统相对好等因素，才能有今天这么好的治疗效果。

但如何让儿童ALL的治疗再上一层楼？

1）精准化治疗：依据患儿临床特征（年龄，性别和白血病负荷等）、白血病细胞生物学特征（T系，Ph+，Ph样ALL等）和早期治疗反应（强的松诱导试验，MRD等）来作为分层治疗的依据，成绩斐然但还是不够精准。大约5-10%的患儿并发大关节骨坏死，一部分孩子出现代谢方面的不良反应、肥胖、心血管和神经系统损害等慢性毒副反应，间接影响他们的心态，甚至会影响他们未来60-80年的生活质量。

随着对ALL生物学特性的理解，未来我们挑选出危险度最低的患儿，给他们最简单最安全的治疗策略以保证未来60-80年高质量的生活；早期发现可能治疗失败的群体，施以更强的更有针对性的治疗，来提高生存率。

2）创新治疗：化疗±移植是治疗的主方案，但不可避免的毒副反应和15-20%的复发率是临床应该考虑的问题。BCR-ABL抑制剂的使用明显改善了Ph+ALL的治疗预后，针对Ph样ALL的靶向治疗也已经开始，CD19的CAR-T以及CD3-CD19双抗Binatumomab正在进行临床研究中。期待这些新的手段可以降低毒副反应和复发。

3）推动规范化治疗，提高药物的可及性：90%的长期生存是发医院的成绩。对于发展中国家和欠发达地区，应该大力推广规范化治疗，根据经济承受能力提供可供选择的有效的治疗方案。同时降低药物价格，提高医保报销能力，改善药物的可及性。

总之，不能放弃任何一个孩子，让儿童ALL不再是个可怕的疾病。

参考文献：StephenP.Hunger,CharlesG.Mullighan.AcuteLymphoblasticLeukemiainChildren.NEnglJMed;:-52.