新药物为慢性粒细胞白血病患者带来希望

中科白癜风医院院长 http://m.39.net/pf/a_4691496.html

根据发表在《自然医学》期刊上的一项研究显示：CityofHope的科学家和医生们开发的一种根除CML干细胞的药物可能是慢性骨髓性白血病（CML）患者更有效的治疗方法。CML是从骨髓造血细胞开始然后侵入病人血液的一类癌症。虽然有一线药物治疗（被称为“酪氨酸激酶抑制剂”TKI）可以使CML患者得到长期缓解，但引发和维持这种疾病的白血病干细胞经常会持续并可能导致疾病的复发。同时TKI也很昂贵，患有CML的病人需要终生服药。

CityofHope的研究人员希望找到一种停止使用TKI而又对病人来说非常有效的CML治疗方法。在他们寻找治愈这种疾病的过程中，研究小组测试了一种叫米利斯顿（Miristen）的药物。该药物由CityofHope研发，以白血病干细胞中被表达的一类微小核糖核酸（即MiR-）为标靶。而研究人员认为MiR-对顽固性白血病干细胞的自我更新和持久性非常重要。

▲BinZhang医学博士

由CityofHope血液恶性肿瘤转化科研究副教授BinZhang医学博士领导，联合血液恶性肿瘤转化科主任和教授GuidoMarcucci医学博士（同时也是Gehr家族白血病研究中心的主任）组成的研究小组在患有CML小鼠模型中对米利斯顿和其他药物不同组合进行了测试，其中包括米利斯顿和不同的TKI联合用药，也包括没有使用TKI的单一米利斯顿用药。

▲GuidoMarcucci医学博士

那些使用米利斯顿和一种TKI进行治疗的病人获得了最佳的效果。从这些病人身上收集来的骨髓细胞移植到健康的受体小鼠体内并没有发生白血病的迹象，这意味着所有的白血病干细胞都被清除了。研究人员认为，米利斯顿只是让TKI更有效地杀死了白血病干细胞。

“对于那些正在缓解的CML患者来说，这可能是一个重大突破，因为人们总是担心如果停止使用TKI进行治疗，这种疾病将会复发。而米利斯顿可能就是那种能让疾病永久缓解的药物。”Zhang博士认为。

Zhang和Marcucci两位博士注意到他们的研究还有了另一个重要发现，这是成功治愈CML的关键。该研究小组发现，人体骨髓血管（CML开始的地方）中的内皮细胞含有高浓度的MiR-。这些内皮细胞将MiR-转化为白血病干细胞，本质上是为癌症提供了生存和复发的环境。研究人员猜测，为了消除CML米利斯顿必须降低白血病干细胞和内皮细胞中MiR-的浓度。测试证实了他们的想法。

“我们已经发现了白血病干细胞周围的微环境如何支持它们，以及如何在白血病干细胞和微环境中对MiR-进行靶向治疗，从而彻底根除这种疾病，”Marcucci说。“目前我们的研究表明，这些发现可能也适用于其他类型的白血病。”

目前，CityofHope正在致力于将米利斯顿从实验室运用到病人的临床治疗中。

来源：

希望之城（国际癌症研究与治疗中心）

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