死亡风险降低22白血病一线疗法qui

白血病又称血癌，是一种造血系统的恶性肿瘤。该病会导致免疫系统受损，使患者容易感染各种病原体，同时伴有贫血、出血、头痛、视力模糊、意识丧失等症状。另一方面，患者治疗期间可能出现厌食、恶心、呕吐等症状，使得身体消耗增加，易出现营养不良和体重下降。

一直以来，白血病居年轻人恶性疾病中的首位，给社会带来了巨大的医疗负担，相关药物的研发也在源源不断的进行中。

近日，第一三共宣布，其新药quizartinib（VANFLYTA?）获FDA批准上市，用于治疗FLT-ITD突变新诊断急性髓细胞白血病（AML）成人患者。quizartinib成为首个也是当前唯一一个获FDA批准用于治疗FLT-ITD阳性AML的FLT抑制剂，且涵盖新诊断AML未移植患者的诱导、巩固以及维持治疗三个阶段。同时，这也是第一三共肿瘤管线中，第款获FDA批准的创新药。

据了解，quizartinib是一款口服、具选择性的2型FLT抑制剂，据Insight数据库显示，其最早于年6月在日本获批上市，用于治疗携带FLT-ITD基因变异的复发/难治性（R/R）急性骨髓性白血病（AML）成人患者。在国内，于年1月首次启动临床，当前正处于Ⅲ期临床阶段。

此次获批基于QuANTUM-First的研究结果，这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入了59名新诊断FLT-ITD阳性AML患者，且按1:1被随机分配接受quizartinib或安慰剂联合标准诱导和巩固治疗后，继续接受单药维持治疗。

结果显示，与安慰剂相比，quizartinib组患者的死亡风险降低了22%（HR=0.78；95%CI:0.62-0.98），两组患者的完全缓解(CR)率相似，不过，quizartinib组患者CR的中位持续时间为8.6个月，而安慰剂组仅为12.4个月。

值得一提的是，近三年来全球白血病治疗领域不断涌现新疗法，获批了超10种新型药物，为白血病患者的治疗带来了转机。

尤其是年10月29日FDA批准诺华公司的Scemblix?（Asciminib）用于治疗两种明显不同的CML适应症。基于24周的主要分子学应答（MMR）率，Scemblix获得FDA加速审批，用于既往接受至少两种TKI治疗的费城染色体阳性CML慢性期（Ph+CML-CP）成人患者，并完全获批用于T15I突变型Ph+CML-CP成人患者1。Scemblix是FDA批准的首个通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用的CML治疗药物，此药为TKI治疗耐药和/或不耐受患者将提供新的治疗手段。

另外，年12月22日中国国家药品监督管理局批准了辉瑞的贝博萨?（注射用奥加伊妥珠单抗）用于复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞性白血病（ALL）成年患者，这也是全球首个经批准治疗R/RB-ALL的抗体偶联药物（antibody-drugconjugate,ADC）。该药的获批填补此前中国在R/RB-ALL治疗领域无ADC药物的空白，有望打破R/RB-ALL患者的治疗困境，为患者提供全新的治疗选择，以挽救更多中国患者的生命。

近三年来部分获批上市的白血病相关疗法

值得