艾滋病白血病治疗重大突破中国北大清华团队

中国科研人员在艾滋病治疗领域取得了重大突破。9月11日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁等人合作成立的研究团队在《新英格兰医学杂志》(TheNewEnglandJournalofMedicine)发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文。这项研究结果显示，研究团队建立了在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系，实现了人体内长期稳定的造血系统重建。该技术应用在一名同时患有艾滋病和白血病的男性患者身上，患者病情得到了明显缓解。这是中国科研人员首次用基因编辑技术来治疗艾滋病和白血病患者。最新研究，中国科研取得重大突破自年被发现以来，HIV病毒引起的艾滋病(AIDS)已经造成全球多万人感染和多万人死亡。直到年，艾滋病研究取得了里程碑式进展——HIV病毒入侵的主要共受体CCR5被发现，邓宏魁也是其主要发现者之一。在邓宏魁团队的最新研究中，一名患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病的27岁男性患者接受了治疗。研究团队在中华骨髓库中筛选了适配骨髓，然后对适配骨髓里的CD34+HSPC细胞进行CCR5基因的基因编辑，再回输到该患者体内，随后，进行了长达近两年的移植重建及效果评价。研究发现，在移植后4周，患者白血病处于完全缓解状态，供者型骨髓细胞嵌合率达%。经过长达19个月的随访发现，患者白血病处于持续完全缓解状态，供者型细胞完全嵌合，骨髓细胞中能够持续检测到CCR5基因编辑。为了初步探索治疗的有效性，该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物。在短暂停药期间，经过了CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度的抵御HIV感染的能力。研究结果表明，成体造血干细胞基因编辑技术能够在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果，经过编辑后的成体造血干细胞也能够长期重建人的造血系统。并且，在19个月的观察中，未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。研究团队表示，今后的研究将进一步提高基因编辑效率及优化移植方案，有望加速该技术向临床疾病治疗转化的进程。据外媒报道，美国加利福尼亚大学伯克利分校的生物学家费奥多尔.乌尔诺夫说，虽然该患者尚未被完全治愈，但这是向使用基因编辑治疗人类疾病迈出的重要一步。产业转化，冠昊生物或成背后赢家9月15日，有投资者在深交所的互动易平台询问A股上市企业冠昊生物，是否拥有邓宏魁教授完成的首例基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病知识产权的优先购买权。事实上，冠昊生物与邓宏魁团队的渊源可追溯到年。当时，冠昊生物与北京大学科技开发部共建北大医院。自此以后，在深交所互动易平台，投资人对冠昊生物