速递靶向RNA修饰蛋白治疗白血病,益

▎药明康德内容团队编辑年10月18日，益普生（Ipsen）和AccentTherapeutics宣布达成一项全球独家合作协议，推进靶向RNA修饰蛋白METTL3的药物研究、开发、制造和商业化。Accent的新型METTL3小分子抑制剂，旨在治疗具有高度未满足医疗需求的急性髓系白血病（AML）特定亚型。AML是一种难以治疗的血液和骨髓癌症，全球范围内，AML的发病率在过去20年中呈逐年上升趋势。RNA修饰蛋白（RMPs）是一类新兴靶标，代表了治疗各种癌症的新策略。METTL3是一种RMP，其作为AML的新型治疗靶点的潜力已在临床前实验中得到验证。这项合作结合了Accent在RMP靶向治疗药物方面的专业知识，与益普生的制造开发能力。mRNA最普遍的修饰之一是N6位腺嘌呤碱基的甲基化，以形成N6-甲基腺苷（m6A）。甲基转移酶复合物METTL3/METTL14催化这一修饰过程。m6A参与mRNA稳定性和更新的调控，并且影响致癌基因的翻译。之前研究表明，敲除METTL3和/或METTL14可促进AML癌细胞的分化和凋亡，并已被证明对癌细胞的体外和体内生长均有重要意义。

图片来源：Accent公司