5075岁高危MDS患者能从Allo

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骨髓增生异常综合征（MDS）好发于老年患者，发病的中位年龄为76岁。目前异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）仍然是MDS患者的唯一潜在治愈疗法，但是Allo-HSCT治疗相关并发症的发生限制了其在老年MDS患者中的广泛使用。对于高危老年MDS患者，Allo-HSCT的临床获益尚未确定。基于此，有研究者开展了一项多中心生物学分配试验，旨在评估年龄为50-75岁、预后分层为中危-2或高危的初诊MDS患者接受减低强度预处理方案的Allo-HSCT与去甲基化药物（HMA）治疗或最佳支持治疗的差异。研究方法

该研究纳入了根据IPSS标准被诊断为中危-2或高危MDS且年龄为50-75岁的初诊MDS患者，接受减低剂量预处理的Allo-HSCT、HMA治疗或最佳支持治疗。根据该研究注册后90天内HLA匹配供体的可及性，受试者被分配到有合适供体或无合适供体组。该研究主要分析是对所有入组受试者的意向治疗分析。主要研究终点是接受不同治疗方式患者的3年总生存（OS）率差异。

该研究在年1月至年11月纳入了来自34家中心的例患者，中位年龄为66.7岁，其中有合适供体组患者为例，无合适供体患者为例，两组患者在年龄、性别、体能状态（KPS）评分、IPSS预后分层、MDS疾病持续时间以及HMA治疗的使用和治疗反应等方面分布均衡。

截止到本次数据分析时，共有例患者死亡（有合适供体组例，无合适供体组86例）。有合适供体组存活患者的中位随访时间为34.2个月（范围：2.3-38个月），无合适供体组存活患者的中位随访时间为26.9个月（范围：2.4-37.2个月）。

在意向治疗分析中，有合适供体组患者调整后的3年OS率显著高于无合适供体组患者，分别为47.9%（95%CI：41.3-54.1）和26.6%（95%CI：18.4-35.6），P=0.。此外，IPSS风险评分为高危与中危-2相比，显著影响患者的OS结果（P＜0.），在接受Allo-HSCT前对HMA治疗无反应的患者亚组中也是如此（P=0.）。进一步亚组分析未发现患者不同年龄、HMA治疗反应对患者OS有影响。

有合适供体组患者的3年LFS率显著高于无合适供体组患者，分别为35.8%（95%CI：29.8-41.8）和20.6%（95%CI：13.3-29.1），P=0.。LFS的重要预测因素包括IPSS评分为高危（P=0.）和对HMA治疗无反应（P=0.7）。进一步亚组分析显示，在所有的亚组中都观察到了有合适供体组较无合适供体组患者的生存获益。

在生物学分配后6个月内接受Allo-HSCT的例有合适供体组的患者中，移植后27个月时的OS率为55.7%（95%CI：48.4-62.4），无病生存（DFS）率为49.7%（95%CI：42.6-56.5）。Allo-HSCT后存活患者中位随访28.4个月后，预估的中位DFS为26.1个月，中位OS尚未达到。

患者Allo-HSCT后天和1年的移植相关死亡（TRM）率分别为7.4%和15.5%。多变量分析显示，较高的IPSS风险评分是OS（P=0.）和DFS（P=0.）的重要预测因子，而对HMA治疗的反应仅为OS（P=0.）的重要预测因子。

该研究显示，与没有合适供体的患者相比，有匹配供体并接受减低强度预处理Allo-HSCT的高危老年MDS患者具有显著的生存优势，提示我们应该将Allo-HSCT作为老年MDS整体治疗中的一部分，将其用于高危老年MDS患者的治疗。

参考文献：RyotaroNakamura,WaelSaber,MichaelJMartens,etal.BiologicAssignmentTrialofReduced-IntensityHematopoieticCellTransplantationBasedonDonorAvailabilityinPatients50-75YearsofAgeWithAdvancedMyelodysplasticSyndrome.JClinOncol.Jun9;JCO2380.

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