绝处逢生11岁男孩白血病复发,沪闽专家

在儿童常见的恶性肿瘤中，

急性淋巴细胞白血病约占到了25%。

值得欣慰的是，

采取积极的治疗手段，

可使这类患儿的5年无病生存率达90%。

尽管如此，依然有15%~20%

甚至更高比例的患儿不可避免地出现复发。

随着医疗技术的进步，针对难治和复发的儿童急性淋巴细胞白血病有了新的有效“武器”。近日，医院血液肿瘤科就在省内率先利用一种CAR-T细胞，治愈儿童复发性急性淋巴细胞白血病。

11岁男孩白血病复发

就在上个月，11岁的小男孩阳阳（化名）突然出现了头痛、反复抽搐的症状，家人见状，忙将他送到了医院。

根据阳阳当时的症状，以及他有急性淋巴细胞白血病的病史，接诊的神经内科医生快速警觉起来——阳阳很可能是疾病复发。

果然，做完了各项检查，医生在阳阳的腰椎穿刺脑脊液中发现了白血病细胞，明确阳阳是白血病复发，同时伴有中枢神经系统白血病。

经过重症监护室和血液肿瘤科团队的全力抢救，阳阳脱离了危险，接下来要考虑的是如何治愈他的白血病。

由于我省目前对难治和复发的急性白血病还未有有效的诊疗手段，于是血液肿瘤团队联系上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心，寻求CAR-T组专家李本尚和汤燕静两位主任医师的帮助。经过讨论，大家决定采用被FDA批准，专门用于儿童和青年复发或难治性急性淋巴细胞白血病的CAR-T治疗法，该疗法具有高达70%~90%的缓解率。

运用“细胞大作战”消灭癌细胞

那么，这种被FDA认可的CAR-T治疗法究竟有什么神奇之处呢？

据张辉主任医师介绍，人体内存在一支T细胞“军队”，在免疫系统正常工作时，这支军队会在人体中不断巡查，对异常细胞发动攻击，限制其对正常细胞造成损伤。不过，有时癌细胞会进化，伪装成正常细胞，让T细胞无法识别。

而CAR-T细胞的特点在于它能识破癌细胞的欺骗手段。治疗上通过收集患者的T细胞进行基因处理，产生新生细胞——CAR-T细胞，再通过实验室培养生长数以万计的CAR-T细胞，回输入患者体内，通过细胞大作战，癌细胞就能被清除干净。

沪闽联手，四周后治愈患儿

明确了治疗方式后，6月20日，医护人员开始从阳阳身上采集血液，并送往上海儿童医学中心，进行CAR-T细胞的生产扩增。8天后，CAR-T细胞质与量均达标。29日，冷链运输回来的CAR-T细胞很快输入了阳阳体内，大家都在等待着奇迹的出现。

经过两周回输治疗，阳阳脑脊液中的白血病细胞已经被清除，病灶显著缩小。在完成第3周治疗时，就已经达到既往两年半的治疗效果。最后，经过4周治疗，阳阳体内的白血病细胞被完全清除。

▲以上为CAR-T治疗前（左）和治疗后（右）的颅脑MRI图像

眼见着孩子一天天好转，阳阳妈妈十分欣喜。多年前，孩子被诊断为白血病后，曾经历过痛苦的化疗，并出现多种严重并发症。这次复发，在沪闽联手治疗下，孩子的病情不仅得到很好控制，还没有出现严重并发症，为此，阳阳一家感动地送上了锦旗，表达敬意。

张辉表示，此次CAR-T细胞免疫治疗的成功，医院的儿童血液肿瘤诊治水平迈向了一个新台阶。至此，儿童急性淋巴细胞白血病的治疗：化学治疗、分子免疫靶向治疗、CAR-T细胞靶向治疗、造血干细胞移植治疗，这四个治疗儿童急性淋巴细胞白血病的完整环节，医院顺利开展。

编辑：小枫