艾伏尼布用于急性髓系白血病一线治疗获得美

最初由AgiosPharmaceuticals公司开发的艾伏尼布，是针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂，年基石药业与Agios达成独家协议，获得销售权，艾伏尼布是一种小分子抑制剂。

艾伏尼布用于新诊断的具有易感IDH1基因突变的年龄≥75岁或因合并症不能使用强化诱导化疗的急性髓系白血病（AML）患者，该适应症被美国FDA批准的时间是年5月2日。目前艾伏尼布主要用于急性髓系白血病（AML）患者和用于IDH1突变型胆管癌成年患者。该药推荐剂量是每天口服一次，每次毫克，可持续用药直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

开放性、单臂、多中心临床试验（AG-C-试验，NCT），28例患者中，其中22例（79％）患有与治疗相关的AML或AML伴有骨髓增生异常相关的变化。艾伏尼布以每日mg的剂量口服给药。结果显示，在17名依赖输血的患者中，有7名（41.2％）患者不再依赖输血，时间持续至少8周；在28名患者中，有12名（42.9％）患者获得了CR+CRh。可见艾伏尼布治疗效果显著。

该试验中，在至少25％的患者中发生的不良反应有腹痛，疲劳，水肿，恶心，关节痛，白细胞增多，呼吸困难，食欲减退，腹泻，分化综合征，肌痛。总体上安全性可耐受，建议患者遵医嘱用药，对症治疗。