白血病原来可以治愈专家靶向治疗提高了缓

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在杭州亚运会上，出现这样让人动容的一幕：池江璃花子，一个曾经罹患白血病的天才游泳少女，经过治疗战胜了疾病，回到她热爱的泳池征战亚运会，最终收获一银一铜。对于白血病而言，传统治疗方式为化疗、造血干细胞移植等，目前随着靶向治疗越来越多地应用于临床，让很多白血病患者，特别是急性髓系白血病的缓解率达到60%-80%，从而获得治愈的比例更高。医院血液科副主任医师黄睿表示，近年来，急性髓系白血病的治疗模式已经发生了巨大变化，有超过50%的患者能够获得治愈（不再复发）的机会。急性髓系白血病，单纯化疗转为靶向治疗急性髓系白血病（AML）是一种血液系统恶性肿瘤，是影响骨髓和血液的侵袭性癌症，也是成年人最常见的白血病之一。据统计，AML的中位发病年龄为68岁，也就是老年人更为多见。“由于人口老龄化趋势明显，加上生活水平的提高，目前我们接诊到的AML高龄患者越来越多，他们也很愿意接受治疗。”黄睿说，“以前大众以为得了白血病就是绝症，但实际上AML是一个治愈率比较高的疾病，年轻患者只要积极规范治疗，有50%的机会可治愈，甚至更高。”对于年轻患者来说，治疗以化疗为主。但是，目前靶向治疗也逐渐在临床上使用，这离不开基因检测的功劳。研究发现，通过基因检测，分析病人的DNA，寻找与血液病相关的基因变异，这不仅可以帮助病人及早发现和治疗潜在的风险以及精准的靶向治疗。比如，FLT3-ITD阳性的急性髓系白血病（AML）患者可在化疗上加用FLT3抑制剂治疗。黄睿介绍，对于在新诊断患AML且进行了FLT3突变检测的患者中，大约30%的患者在FLT3基因上发生改变，这部分人可以使用靶向药物。“如果说单纯化疗让患者中位生存达到25.6个月，此时加上靶向药物，那么可以让中位生存达到74.7个月，其中相当一部分患者获得治愈（不再复发）。这也是目前急性髓系白血病的治疗模式从单纯化疗转为加上靶向治疗的原因。”靶向药物还不能取代化疗一直以来，化疗都是白血病的主要治疗方式。但对一部分病人来说，他们对化疗不敏感，以至于疗效欠佳。一位来自江门的30多岁的年轻患者，两个疗程的化疗之后，病情并未缓解，这类患者常被称为“难治性急性髓系白血病”。“医院后，进行了基因检测，发现其携带FLT3基因突变，因此使用上FLT3抑制剂。按照以往的治疗，再进行化疗的话，其缓解率可能只有20%-30%，不做化疗改为靶向治疗，没想到他口服三个星期的靶向药物就缓解了，之后紧接着做了造血干细胞移植，现在一年多了都挺好的，如果三年后不复发，我们就认为是治好了。”黄睿说。如果不做化疗，靶向药物是否可以有较好的疗效呢？另一位58岁的患者的治疗证实靶向治疗也对一部分患者效果很好。黄睿介绍，“这位患者因为医院神经科，在做血常规时，发现其还合并有急性髓系白血病，当时也查出来其携带基因突变，当时的病情无法进行化疗，于是给患者进行靶向治疗。意想不到，患者一直维持着缓解状态，在脑梗的恢复期，我们也给他进行了干细胞移植，现在病情稳定。”因此，可以说，随着对靶向治疗的深入研究，一部分急性髓系白血病患者可能不需要化疗就可以得到长期缓解。对于急性髓系白血病而言，化疗对于年轻患者的疗效比较好，可以达到80%的缓解率，通过化疗和造血干细胞移植，差不多有50%以上的患者可治愈。“目前我们先在老年患者上更多地使用靶向药物，确定疗效后，再逐步拓展至年轻患者；其次对于某些难治性急性髓系白血病，用靶向药物比化疗更安全有效。”黄睿表示，整体上讲，目前，靶向药物还不能取代化疗，“我们要求首先缓解，之后再去做移植，目的就是让患者获得治愈的机会。”积极移植，获得治愈机会急性髓系白血病缓解之后，为什么还需要造血干细胞移植？这是很多患者一直不太明白的事情。据了解，异基因造血干细胞移植是一种先进的医学技术，通过大剂量放化疗清除患者原有的造血系统，然后输注健康供者来源的造血干细胞，为患者重造一个全新的造血和免疫系统，黄睿表示，我们追求的不是缓解，而是治愈。白血病要分层，对于中高危患者，我们认为缓解之后，半年之内尽快移植，从医学上讲，这是帮助患者治愈的一个非常重要的手段，需要移植的患者尽快接受移植。据了解，在急性白血病的治疗领域，大部分年轻患者通过异基因造血干细胞移植得到治愈。然而，以往老年患者由于受限于移植的并发症，较少进行移植。如今，随着移植技术的进步，老年移植体系得到了优化，年龄不再是移植的禁忌，越来越多的老年患者通过移植得到了长期生存。目前对于急性髓细胞白血病，根据它的遗传核型，还有一些基因的异常可分为低危，中危和高危，对于低危的患者不需要做异基因造血干细胞移植，通过大剂量的化疗进行巩固治疗就可以取得60%以上的治愈率。对于中危和高危的患者，常常推荐做异基因造血干细胞移植（使用兄弟姐妹、父母、子女的外周血中的干细胞）。黄睿表示，目前异基因造血干细胞移植的技术很成熟，绝大多数都可以顺利出仓；但是仍然后续有部分患者会发生复发，移植之后有50%-70%的长期生存率。文

记者张华图

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