随访5年生长因子会增加低危MDS的白血病

导读

对血小板减少的骨髓增生异常综合征患者来说，这个随访结果应该是个好消息……

目前，治疗骨髓增生异常综合征患者血小板减少的方法比较少。在先前的2期研究中，例IPSS低危（低危或者中危-1）骨髓增生异常综合征患者接受了58周的生长因子治疗后，血小板输注率减小，国际工作组定义的血液学改善-血小板比率增加。然而，由于潜在的进展风险或误诊或急性髓系白血病治疗，研究人员终止了研究药物的治疗。

为了探讨生长因子与急性白血病转化或死亡之间的关系，研究人员在停止研究药物后，对患者进行了长达5年的随访，随访结果近期发表于TheLancetHaematology杂志上。

该项多中心、双盲、安慰剂对照2期研究的纳入标准为：年龄18-90岁，血小板不超过20?×?/L，既往有或没有出血史，或血小板不超过50?×?/L，既往发生过出血。来自个中心的例患者符合纳入标准。

基于血小板数量（＞或＜20?×?/L）或IPSS风险分层（低危或中危1），研究人员对所有受试者进行了分层，按照2:1随机给予生长因子（例）或安慰剂（83例）治疗，为期58周。主要研究终点为生存情况，以及急性髓系白血病进展情况。急性髓系白血病进展被定义为自停用生长因子4周后，原始细胞超过20%，或需要开始抗白血病治疗。

26周时患者的血液学改善

在所有接受治疗的例患者中，多例患者接受了长达5年的随访（生长因子组例，安慰剂组83例）。随访结束时，生长因子组和安慰剂组发生急性髓系白血病进展的患者比例分别为20/[12%]和9/83[11%]（95%CI0.48–2.33]；p=0.88），死亡患者比例分别为93[56%]vs54[54%]（HR1.03[0.72–1.47]；p=0.89），两组未表现出统计学差异。

总生存和无急性髓系白血病生存

该研究表明，停用研究药物后的5年随访结果显示，接受生长因子或安慰剂治疗的患者在急性髓系白血病转化或死亡HR方面无显著差异，这就表明生长因子可能不会增加白血病转化或死亡风险。

医脉通编译整理自：Long-termfollow-upforupto5yearsontheriskofleukaemicprogressioninthrombocytopenicpatientswithlower-riskmyelodysplasticsyndromestreatedwithromiplostimorplaceboinarandomiseddouble-blindtrial.TheLancet.HaematologyMar；5（3）：e-e